La terapia genica con dirloctocogene samoparvovec sembra rimanere ben tollerata fino a 7 anni dopo la somministrazione, con un’espressione sostenuta del fattore VIII e una significativa riduzione del numero di eventi emorragici per anno.
Il Dirloctocogene samoparvovec (SPK-8011) è una terapia genica sperimentale che utilizza un vettore virale adeno-associato, sviluppata per il trattamento dell’emofilia A. Precedenti risultati di uno studio di fase I/II mostrano che la terapia genica è ben tollerata. Inoltre, i partecipanti hanno mostrato un’attività costante del Fattore VIII.
I risultati sono ora noti dopo un follow-up più lungo. In questo studio, 25 uomini affetti da emofilia A da moderata a grave sono stati trattati con dosi di 5 x 1011 vg/kg (n = 2), 1×1012 vg/kg (n = 3), 1,5 × 1012 vg/kg (n = 11) da 2 × 1012 vg/kg (n = 9). Il tempo medio trascorso dalla somministrazione è stato di 220,6 settimane.
Si sono verificati in totale 66 eventi avversi correlati al trattamento: 37 correlati all’immunomodulazione e 29 correlati ai vettori, incluso un grave aumento di grado 2 dell’alanina aminotransferasi (ALT). Non si sono verificati eventi trombotici.
3 partecipanti sono tornati alla profilassi. Il tasso mediano di sanguinamento annualizzato (ABR) dopo derluctocogene samoparvovec è stato storicamente 0 rispetto a 5,0 nei partecipanti che avevano ricevuto una profilassi precedente (n=20) e 0,3 rispetto a un ABR storico di 30,0 nei partecipanti che avevano ricevuto un trattamento “on-demand” (n=5 ).
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Bron:
George LA, Croteau SE, Zhang T et al. Follow-up a lungo termine dei partecipanti allo studio di fase I/II sul derluctocogene samoparvovec (SPK-8011): espressione durevole del FVIII e riduzione clinicamente significativa del sanguinamento. Conferenza ISTH 2024, Abstract OC 02.4.
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